La hemofilia es un trastorno de la coagulación poco frecuente y grave que afecta a alrededor de 1 de cada 10.000 personas en el mundo.

La hemofilia A y la hemofilia B son enfermedades genéticas hereditarias, que afectan sobre todo a varones, y que se producen cuando la sangre es deficitaria de alguno de las proteínas (Factores VIII y IX, respectivamente) implicadas en el proceso de la coagulación encargado de evitar los sangrados.

En ausencia de tratamiento las hemorragias pueden causar daño en múltiples articulaciones (artropatía hemofílica), musculatura, órganos internos, y los pacientes sufren dolor, restricción de su movilidad, limitaciones escolares, laborales, etc., con gran impacto en su esfera social y sentimental.

No existe por el momento una cura definitiva, pero estamos trabajando continuamente para ofrecer las mejores opciones de tratamiento para las personas que viven con hemofilia A y B así como otros trastornos hemorrágicos raros.

Hemofilia libro, en la foto Lisa Miller de Londres (mamá) e Isaac (7) con su hermana Lauryn (5) - Isaac tiene hemofilia

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El tratamiento de la hemofilia es en la mayoría de las ocasiones sustitutivo, mediante la administración intravenosa del factor deficitario.

Esta terapia de reemplazo se puede programar, con administración regular de concentrado de factor en determinados días de la semana (profilaxis) con el objetivo de prevenir todos los sangrados espontáneos o traumáticos. También puede administrarse factor para el tratamiento de episodios hemorrágicos (a demanda) o cuando la persona con hemofilia va a ser sometida a un procedimiento quirúrgico. 

La hemofilia es una enfermedad crónica que acompaña al paciente durante toda su vida. Desterrar los tópicos todavía hoy vigentes en la sociedad es vital, como también lo es escuchar las demandas y necesidades de estas personas para que puedan disfrutar de la mejor calidad de vida posible.

La necesidad de refrigeración de los tratamientos para la hemofilia A es uno de los principales inconvenientes para quienes viven con la enfermedad1, tal y como queda patente en la literatura científica y ha confirmado la  “Encuesta sobre tratamientos y estabilidad de los productos de factor VIII”, realizada el año pasado por la  Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) con el apoyo de  Novo Nordisk. En ella, hasta el 85% de los pacientes considera que la conservación en frío de los productos de factor VIII les supone un problema a la hora de viajar y a más del 50% le complica su vida diaria.

El 80% de los españoles con hemofilia A considera que su calidad de vida mejoraría con tratamientos para esta enfermedad estables a temperatura ambiente. Consciente de esta situación, Novo Nordisk, bajo su lema Cambiar la Hemofilia (Changing Haemophilia), ha puesto en marcha una campaña informativa de apoyo a las personas con hemofilia A con el fin de conocer, de primera mano, sus necesidades y experiencias personales y poder contribuir, así, a mejorar su calidad de vida.

A través de varios vídeos testimoniales, Francisco, Juan Antonio y Jorge David ponen cara a esta enfermedad poco frecuente y de carácter congénito, explican cómo viven con ella desde sus primeros meses de vida, ofrecen consejos y recomendaciones basadas en su día a día y expresan sus deseos para disfrutar de una vida plena y con mayor libertad, algo que podrían hacer con tratamientos que no necesitaran conservarse en frío y pudieran mantenerse estables.

¿Quieres saber cómo lo viven? Conoce sus testimonios a continuación:

personas diagnosticadas de hemofilia.

sufren dolor constante.

experimentan un impacto negativo en la formación y mantenimiento de relaciones cercanas.

están preocupados por poder mantener a una familia en el futuro.

Ilustración de hemofilia que muestra equipo de laboratorio.

En el departamento de Investigación y Desarrollo de Novo Nordisk, nuestros científicos están explorando y desarrollando soluciones innovadoras para el tratamiento de la hemofilia y los trastornos hemorrágicos poco frecuentes, destinados a reducir la carga actual del tratamiento y mejorar los resultados clínicos manteniendo la seguridad de las personas con hemofilia: concentrados de factor de administración subcutánea, factores de acción prolongada, administración oral y terapia génica.

Nos esforzamos por ofrecer una mejor calidad de vida de las personas que viven con hemofilia y otros trastornos raros de la coagulación.

A menudo trabajamos en asociación con otras entidades para descubrir nuevas moléculas y tecnologías innovadoras que abordan dichas necesidades. Nuestro enfoque está en:

  • Nuevos agentes para la profilaxis en hemofilia
  • Terapia celular y génica
  • Principios activos en otros trastornos hematológicos

Hoy en día, nuestra área de desarrollo tiene un enorme potencial para asegurar que estamos en la vanguardia de la búsqueda de la próxima generación de medicamentos.